湯森路透日前發(fā)布最近預(yù)測(cè)報(bào)告，揭示醫(yī)藥行業(yè)未來(lái)的3個(gè)關(guān)鍵趨勢(shì)——對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注日益增加，對(duì)用藥更方便的固定劑量組合（FDC）治療方案的開(kāi)發(fā)熱度持續(xù)，以及定價(jià)和藥品獲取兩者間的沖突。

孤兒藥開(kāi)發(fā)穩(wěn)步增長(zhǎng)

隨著研發(fā)生產(chǎn)力的下降，醫(yī)藥行業(yè)正逐漸轉(zhuǎn)向治療罕見(jiàn)疾病。罕見(jiàn)病通常指美國(guó)患病人數(shù)不超過(guò)20萬(wàn)、歐洲患病人數(shù)不超過(guò)萬(wàn)分之五的疾病。全球目前共約7000種罕見(jiàn)病，影響人數(shù)約3.5億人。Intercept/Sumitomo Dainippon制藥和艾伯維都計(jì)劃在2016年進(jìn)入孤兒藥市場(chǎng)，推出有望成為重磅炸彈的新藥分別為奧貝膽酸（OCA）和venetoclax。
過(guò)去由于罕見(jiàn)病患病人數(shù)有限，以及對(duì)其病因、病理生理學(xué)及流行病學(xué)認(rèn)識(shí)欠缺，孤兒藥領(lǐng)域一直未是制藥行業(yè)的關(guān)注重點(diǎn)。而隨著孤兒藥市場(chǎng)潛力的不斷增加，重視孤兒藥開(kāi)發(fā)的趨勢(shì)正在全球范圍穩(wěn)步增長(zhǎng)。
2015年FDA批準(zhǔn)的治療罕見(jiàn)病的孤兒藥的種類(lèi)超過(guò)此前任何一年，批準(zhǔn)了21種（47%）孤兒藥。此前年份的這個(gè)數(shù)據(jù)分別為：2014年17種（41%），2013年9種（33%），2012年13種（33%），2011年11種（37%）。該變化背后受到一系列商業(yè)驅(qū)動(dòng)的刺激，包括臨床開(kāi)發(fā)周期縮短，批準(zhǔn)通過(guò)率較高，獨(dú)家銷(xiāo)售權(quán)、稅收抵免和用戶(hù)收費(fèi)豁免持續(xù)時(shí)間更長(zhǎng)，保費(fèi)定價(jià)，市場(chǎng)占有更快以及營(yíng)銷(xiāo)成本更低等。預(yù)計(jì)這種獎(jiǎng)勵(lì)措施將繼續(xù)推動(dòng)孤兒藥開(kāi)發(fā)商業(yè)模式轉(zhuǎn)變。

FDC熱度持續(xù)

對(duì)治療HCV和HIV的用藥更方便的固定劑量組合（FDC）全口服治療方案的開(kāi)發(fā)熱度持續(xù)，亦是2016年制藥產(chǎn)業(yè)的一個(gè)關(guān)鍵趨勢(shì)。
吉利德的FDC產(chǎn)品，如TDF/TAF產(chǎn)品，為該公司顯著擴(kuò)大了HCV和HIV市場(chǎng)份額。
這些產(chǎn)品在復(fù)雜疾病管理中發(fā)揮著越來(lái)越重要的作用，如HIV感染、糖尿病和心血管疾病。FDC為制藥公司和患者都帶來(lái)多重受益。這些產(chǎn)品可為管線(xiàn)帶來(lái)生命周期的延長(zhǎng)，并實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品差異化，通過(guò)增加療效、減少用藥負(fù)擔(dān)，提高患者用藥的方便性和順應(yīng)性。
FDA允許FDC產(chǎn)品在監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)后獲得五年市場(chǎng)專(zhuān)營(yíng)權(quán)，進(jìn)一步刺激了FDC產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。而在2014年10月前，此類(lèi)產(chǎn)品還不能享受該保護(hù)措施。

定價(jià)承壓催生新模式

藥品獲取和價(jià)格承受能力之間的矛盾，預(yù)計(jì)在2016年將進(jìn)一步顯現(xiàn)。
隨著美國(guó)總統(tǒng)選舉的臨近，對(duì)藥物價(jià)格的政治關(guān)注度持續(xù)提高。在定價(jià)策略受爭(zhēng)議的公司中，吉利德最受關(guān)注。其治療丙肝的藥物Sovaldi和Harvoni均受到嚴(yán)格的價(jià)格監(jiān)管。
藥物提供和承受能力間的矛盾增加不僅是美國(guó)面臨的問(wèn)題，新藥定價(jià)過(guò)高也讓歐洲的醫(yī)療機(jī)構(gòu)感到負(fù)擔(dān)沉重。
諾華在為其治療心衰的新藥Entresto定價(jià)時(shí)采取了新的結(jié)果驅(qū)動(dòng)定價(jià)模式，基于醫(yī)院招募患者的數(shù)量進(jìn)行定價(jià)，在一定程度上降低了治療成本。是否有其他公司采取類(lèi)似模式仍拭目以待。
這種提高成本價(jià)值、減少藥品負(fù)擔(dān)、擴(kuò)大藥品購(gòu)買(mǎi)力的措施，可能對(duì)2016年上市新藥的潛在銷(xiāo)售額產(chǎn)生影響。2016年，我們可能還能見(jiàn)證治療PDP和PBC的兩種新藥的獲批上市，這兩種新藥都是美國(guó)近20年來(lái)首次批準(zhǔn)的同類(lèi)新藥。