日前，美國細(xì)胞治療領(lǐng)域明星企業(yè)Juno熱門的CAR-T項目因造成3名受試者死亡被FDA叫停，幾天后又被允許重啟研究。

在生物技術(shù)領(lǐng)域，與其說失敗是一個特例，不如說它是一個規(guī)律。
統(tǒng)計顯示，在開展臨床試驗的10家生物技術(shù)公司中，多達(dá)9家的藥物最后無法成功上市。即使是那些成功上市的產(chǎn)品，在臨床試驗、審批和市場競爭上也會碰到很多困難。
近日，Juno Therapeutics 公司曾暫停其主打候選藥物的臨床試驗，因為該藥造成了3名受試者死亡。Juno Therapeutics 是CAR-T研究領(lǐng)域的先驅(qū)者，CAR-T細(xì)胞是通過基因工程技術(shù)改造的T細(xì)胞，有很強(qiáng)的殺死腫瘤細(xì)胞的能力。
Halloran 咨詢公司董事長Laurie Halloran表示，通過觀察生物技術(shù)公司面對挫折時做出的反應(yīng)，有利于外界認(rèn)識這些公司。在挫折面前，有些公司感到措手不及,有些則早有準(zhǔn)備，有些是灰頭土臉地放棄,有些則堅定地爬起來繼續(xù)前進(jìn)。Halloran 咨詢公司位于波士頓，是一家為生命科學(xué)企業(yè)提供咨詢的公司。Halloran指出，盡管有些挫折是致命性的，但對于那些理智、靈活、幸運(yùn)的公司來說，挫折是可以克服的。

遇挫后企業(yè)百態(tài)

有些近期發(fā)生的事例可以直觀看到生物技術(shù)公司在遭遇挫折時是作出何種反應(yīng)的。

放棄

Forum 制藥公司首席執(zhí)行官是一名經(jīng)驗豐富的管理者，該公司用于治療難治疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ『途穹至寻Y）的藥物很有前景。但在去年秋天，F(xiàn)orum 公司突然暫停該藥的臨床試驗，因為他們在受試者身上發(fā)現(xiàn)了胃腸道不良反應(yīng)。最終在上個月底，F(xiàn)orum制藥悄然關(guān)閉。

完善

3年前美國FDA拒絕了Aveo制藥公司抗腎癌新藥的上市申請，且3個月后該公司的3名主管被指控為詐騙罪，此后3年Aveo制藥頂著壓力繼續(xù)前進(jìn)。在新的首席執(zhí)行官M(fèi)ichael Bailey的帶領(lǐng)下，該公司如今正在開展該藥的另一項臨床試驗，希望明年能夠向FDA申請這一抗腎癌新藥的上市。
“這是關(guān)于自信能否恢復(fù)的問題?！盉ailey說道，其從去年開始擔(dān)任該公司的首席執(zhí)行官。今年5月，他從一個投資團(tuán)隊獲得了1700萬美元資金?！斑^去的事就過去了，我們必須抱著向前看的態(tài)度?！?br />
堅持不懈

Sarepta Therapeutics公司的杜興氏肌營養(yǎng)不良癥新藥Eteplirsen的上市申請遲遲未得到批準(zhǔn)，但該公司仍在堅持。今年，其股票出現(xiàn)了大幅度波動，因為公司遭遇了一系列打擊。大的打擊包括FDA延遲了一個重要的聽證會，以及評審委員會建議否決Eteplirsen的新藥上市申請，后者對公司非常關(guān)鍵。杜興氏肌營養(yǎng)不良癥患者及家屬稱Eteplirsen在一項臨床試驗中顯示有效，而且他們正在設(shè)法說服那些對該藥持懷疑態(tài)度的科學(xué)家。在患者和家屬的鼓舞下， Sareptas公司對于該藥獲得上市批準(zhǔn)仍充滿希望。

緊縮開支

Infinity制藥公司在上個月表示將削減100個工作崗位，因為公司的藥物臨床試驗結(jié)果不盡人意。為此，艾伯維（AbbVie）將會結(jié)束與它之間的合作關(guān)系。此前，艾伯維一直在為其血癌治療藥物的開發(fā)提供資金。Infinity也為留下來的員工提供留任補(bǔ)償金，其中4位主管的補(bǔ)償金將近100萬美元。
今年4月，F(xiàn)DA拒絕了Chiasma公司用于治療腦垂體生長障礙癥新藥的上市申請后，其也重組了人事架構(gòu)，目前，該公司正在考慮下一步計劃。
由于去年重點項目抗肺癌藥上市失敗，Verastem 公司變得舉步維艱，不得不裁減員工。上個月，該公司的首席執(zhí)行官Christoph Westphal以及高級懂事Henri Termeer從董事會辭職。

重視FDA的反饋意見

與小型生物技術(shù)企業(yè)相比，大型公司更容易從失敗中走出來。賽諾菲（Sanofi）曾將重點放在多發(fā)性硬化癥候選藥Lemtrada上。該藥最初由健贊（Genzyme）開發(fā)，賽諾菲在2011年對其的201億美元并購中得到了Lemtrada。但令賽諾菲感到意外的是，2013年11月，F(xiàn)DA拒絕了該藥的上市申請。
2014年，賽諾菲繼續(xù)向FDA提交了從一項臨床試驗中獲得的其他證據(jù)，并對數(shù)據(jù)進(jìn)行了新的分析，最終在大約一年后，F(xiàn)DA改變了決定，批準(zhǔn)Lemtrada進(jìn)入美國市場。
Shire 是愛爾蘭的一家生物技術(shù)公司，其在去年秋季收到FDA的通知，要求提交更多用于治療干眼癥的實驗性藥物的臨床試驗數(shù)據(jù)，此舉使這個重要的新藥的上市被延遲。但該公司收集了新的數(shù)據(jù)，并于今年1月重新向FDA提交了申請。最終該藥于近日被批準(zhǔn)在美國上市。
正如賽諾菲和Shire的藥物在上市失敗后重獲批準(zhǔn)那樣，F(xiàn)DA在決定新藥上市的生死問題上是具有絕對話語權(quán)的。
Halloran建議生物技術(shù)公司在準(zhǔn)備開展、設(shè)計或者繼續(xù)實驗性藥物的臨床試驗時，要重視FDA反饋的意見。
“細(xì)心聽取FDA提出的意見，盡可能地作出改正，回答FDA所關(guān)心的問題。”她說，“往往公司高管所犯的最大錯誤就是忽視了FDA提出的意見或者認(rèn)為它們的意見不重要”。