醫(yī)線藥聞

1. 7月25日，NMPA藥品審評中心（CDE）最新公示，信念醫(yī)藥和武田（Takeda）的基因治療藥物BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請擬納入優(yōu)先審評。

2. 7月25日，CDE官網(wǎng)公示，興齊眼藥公司申報的1類新藥SQ-22031滴眼液獲得多項臨床試驗默示許可，擬用于治療神經營養(yǎng)性角膜炎、干眼。這是一款治療用生物制品1類新藥。

3. 7月26日，人福醫(yī)藥發(fā)布公告稱，其控股子公司宜昌人福藥業(yè)申報的注射用RFUS-250獲得兩項臨床試驗默示許可，擬用于瘙癢癥和急慢性疼痛的治療。根據(jù)人福醫(yī)藥公告信息，RFUS-250是一款小分子阿片受體激動劑。

4. 7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研發(fā)的小激活RNA （saRNA）藥物RAG-18獲得美國FDA的兒科罕見病藥物資格（RPDD）。RAG-18是一種創(chuàng)新型治療策略，正在開發(fā)用于治療由任何DMD基因突變引起的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）和貝氏肌營養(yǎng)不良（BMD）。

投融藥事

1. 7月26日，晶核生物宣布完成近億元A輪融資。本輪融資由華金投資和華金大道聯(lián)合領投，泰格醫(yī)藥跟投，老股東高榕創(chuàng)投和驪宸資本持續(xù)投資。融資資金將主要用于JH02的全球臨床I/II期試驗、⁶⁸Ga-JH03/¹⁷⁷Lu-JH04的中美IND申報及臨床開發(fā)，以及后續(xù)多個創(chuàng)新性管線臨床前研究和國際合作。

科技藥研

1. 7月24日，清華大學生命科學學院/北京生物結構前沿研究中心閆創(chuàng)業(yè)/袁亞飛團隊在《自然》（Nature）雜志發(fā)表了題目為「人類去甲腎上腺素轉運蛋白再攝取與抑制分子基礎」 （Molecular basis of human noradrenaline transporter reuptake and inhibition）的研究論文。該工作通過結構生物學和生物化學方法闡明了 NET 轉運底物 NE 和 DA 的機制，首次報道了 NET 中的第二個底物結合位點和 NSS 家族的鉀離子結合位點，揭示了四種不同類別的常用上市抗抑郁藥物的選擇性抑制機制，為進一步開發(fā)靶向 MATs 的藥物奠定了基礎。

[1]Tan, J., Xiao, Y., Kong, F. et al. Molecular basis of human noradrenaline transporter reuptake and inhibition. Nature (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07719-z