近日，美國FDA發(fā)布了“包含人類基因組編輯的人類基因治療產(chǎn)品行業(yè)指南” 和 “嵌合抗原受體 (CAR) T細(xì)胞產(chǎn)品的開發(fā)考量”兩項最終版指南文件 。

（美迪西Medicilon公眾號后臺回復(fù)：基因療法，即可免費下載該指南的PDF完整版）

FDA對基因組編輯療法的指南包括了該機(jī)構(gòu)對療法的化學(xué)、生產(chǎn)和控制（CMC），臨床前研究，以及臨床試驗多個方面的思考，并明確表示：“FDA支持對基因編輯產(chǎn)品使用加速批準(zhǔn)通道，并鼓勵開發(fā)商盡早討論在研產(chǎn)品使用這一途徑的可能性，包括在臨床開發(fā)早期進(jìn)行討論，提供替代終點或中間臨床終點?！?/p>

（美迪西Medicilon公眾號后臺回復(fù)：CAR-T療法，即可免費下載該指南的PDF完整版）

CAR-T療法指南提供了關(guān)于化學(xué)、制造和控制(CMC)、藥理學(xué)和毒理學(xué)以及臨床研究設(shè)計的CAR-T細(xì)胞特異性建議。最終版與此前的指南草案相比新增了對癌癥適應(yīng)癥的關(guān)注，以及針對表達(dá)多個轉(zhuǎn)基因元件的CAR-T細(xì)胞的效力，穩(wěn)定性研究以及臨床監(jiān)測的細(xì)節(jié)建議。雖然該指南專門針對CAR-T療法，F(xiàn)DA還指出，其中的一些信息和建議可能適用于其他基因工程改造的淋巴細(xì)胞產(chǎn)品，如CAR-NK細(xì)胞或T細(xì)胞受體修飾的T細(xì)胞。

兩份FDA行業(yè)指南的發(fā)布，將助推細(xì)胞與基因療法的安全規(guī)范發(fā)展。細(xì)胞與基因治療作為目前國際最前沿的免疫治療方法，將有望為更多類型的癌癥患者提供更多的生存機(jī)會和治療選擇。美迪西作為國內(nèi)少有的一站式生物醫(yī)藥臨床前研發(fā)服務(wù)平臺，深耕細(xì)胞&基因治療數(shù)年，搭建了【細(xì)胞&基因治療臨床前研發(fā)服務(wù)平臺】，擁有豐富的動物模型和多種先進(jìn)的分析技術(shù)，可為CAR-T、TCR-T以及CAR-NK和TIL細(xì)胞等在內(nèi)的多種藥物提供藥理藥效、生物分布和安全評價研究的一站式服務(wù)。