近年來，CAR-T等細胞與基因療法（CGT）在醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)中迅速嶄露頭角，成為備受矚目的領域。越來越多的“弄潮兒”開始投入到細胞基因治療的研究和開發(fā)中，推動了相關技術和產(chǎn)品的不斷進步，也開啟了一個全新的黃金時代。

12月9日，上海市生物工程學會細胞治療專委會主辦，上海美迪西生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“美迪西”）承辦的“聚焦共識·再創(chuàng)輝煌”第二屆細胞基因治療高峰論壇暨上海市生物工程學會細胞治療專委會2023年會在復旦大學成功舉辦。

這是一場高規(guī)格、高質(zhì)量、權威性的學術論壇，也是一場充滿洞見與啟迪的盛會！本次論壇特別邀請了行業(yè)領袖及專家，圍繞“實體瘤細胞治療產(chǎn)品開發(fā)與對策”、“細胞治療臨床研發(fā)與轉(zhuǎn)化應用”、“基因治療與免疫治療新療法”3大主題，以綜合多元視角進行思想碰撞，探討細胞基因治療的破局之道，為產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供重要的參考和指導，深入挖掘更多潛在可能性。

東方醫(yī)院國家干細胞轉(zhuǎn)化資源庫副主任 湯紅明

論壇開幕式由細胞治療專委會副主任委員、東方醫(yī)院國家干細胞轉(zhuǎn)化資源庫副主任湯紅明主持。

上海市生物工程學會專職秘書長 何楊

上海市生物工程學會專職秘書長何楊發(fā)表開場致辭，對各位與會嘉賓表示熱烈歡迎，表示細胞治療產(chǎn)品是當前制藥市場增長最快的細分領域之一，為了推動細胞基因治療領域的產(chǎn)學研共同發(fā)展，學會在朱煥章教授和復旦大學生命科學院領導的支持下成立了細胞治療專委會。細胞治療專委會凝聚了上海地區(qū)細胞治療領域的前沿專家，加強了學術交流和產(chǎn)學互動，加快了科研成果轉(zhuǎn)化應用，推動了上海乃至全國細胞治療領域科技產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量、高水平和協(xié)同發(fā)展。最后，何秘書長呼吁生命科學領域的產(chǎn)學研醫(yī)等單位同仁加入學會。

上海市生物工程學會副理事長 朱煥章

細胞治療專委會主任委員、上海市生物工程學會副理事長朱煥章在致辭中表示細胞治療作為一種新型療法，針對臨床上難以治愈的疾病，通過細胞基因治療藥物可獲得長期治療效果，備受資本市場追捧。全球細胞治療產(chǎn)業(yè)快速升溫，大量細胞治療藥物進入臨床階段并呈現(xiàn)爆發(fā)式增長。至此，全球已有10款CAR-T產(chǎn)品，而中國占據(jù)半壁江山，已成為細胞療法藥物研發(fā)的主要市場之一，預示著細胞基因治療正在開創(chuàng)一個新時代。同時，政府發(fā)布政策扶持細胞基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展，細胞基因治療的春天已經(jīng)來臨。

美迪西首席科學官 彭雙清

細胞治療專委會資深委員、美迪西首席科學官彭雙清發(fā)表致辭，強調(diào)美迪西構建了涵蓋從藥物的早期發(fā)現(xiàn)到藥學研究以及臨床前的研究的一站式生物醫(yī)藥臨床前研發(fā)服務平臺，深刻感知到中國在ADC、核酸藥物、溶瘤病毒、細胞與基因治療等生物技術領域的快速發(fā)展，在藥物研發(fā)中的占比日益增加，顯示出蓬勃發(fā)展的趨勢。作為論壇承辦方，美迪西希望能夠借此機會向在座的各位學習，并與各同行專家合作、期待與大家共同推動細胞基因治療事業(yè)的發(fā)展！

復旦大學生命科學學院黨委書記 陳浩明

復旦大學生命科學學院黨委書記陳浩明發(fā)表致辭，表示復旦大學生命科學學院在生命科學領域底蘊深厚，如談家楨作為我國現(xiàn)代遺傳學奠基人之一，很早就成立了遺傳工程國家重點實驗室，在細胞基因治療領域有深厚的工作基礎，近年來也取得了一系列可喜的進展。為了促進細胞基因治療事業(yè)的發(fā)展，加強學術交流、整合行業(yè)資源、助力科研成果轉(zhuǎn)化，成立細胞治療專委會是非常必要的。學院希望與產(chǎn)業(yè)界加強合作，提升人才培養(yǎng)質(zhì)量，為生物醫(yī)藥工程領域培養(yǎng)和輸送更多專業(yè)化人才。

聚焦技術前沿 聚力原始創(chuàng)新

大咖共論細胞基因治療

開幕式結(jié)束后，一場學術盛宴拉開帷幕。來自產(chǎn)、學、研各領域的專家們齊聚一堂，圍繞各自的研究領域展開深入的探討和交流，共同分享細胞基因治療最新的研究成果和創(chuàng)新思維，用專業(yè)的視角和獨特的見解，為現(xiàn)場同仁們帶來一場干貨滿滿的前沿創(chuàng)新盛會。

主題一

實體瘤細胞治療產(chǎn)品開發(fā)與對策

美迪西首席科學官彭雙清主持。

復旦大學粵港澳大灣區(qū)精準醫(yī)學研究院執(zhí)行院長 林鑫華

復旦大學粵港澳大灣區(qū)精準醫(yī)學研究院執(zhí)行院長林鑫華作了題為《類器官與細胞基因治療》的學術報告，闡述了精準醫(yī)學是一個多學科多領域的體系，產(chǎn)業(yè)前景巨大。而類器官技術可以用于培養(yǎng)活體細胞、建立疾病模型、藥物檢測等工作，是精準醫(yī)學領域的重大發(fā)現(xiàn)。林院長分別從器官發(fā)育和穩(wěn)態(tài)維持機制的研究、病毒傳播風險及致病機制的研究、腫瘤發(fā)生發(fā)展機制和藥物的開發(fā)三個方面詳細探討了類器官技術的應用，為大家提供了參考與借鑒，最后展望了類器官領域的機遇和挑戰(zhàn)。

優(yōu)替濟生董事長 趙陽兵

細胞治療專委會副主任委員、優(yōu)替濟生董事長趙陽兵發(fā)表了題為《實體瘤T細胞免疫治療的挑戰(zhàn)及應對策略》的主旨演講，指出免疫細胞治療腫瘤的突破需要克服靶安全性、免疫逃逸和腫瘤微環(huán)境抑制等主要難題，并結(jié)合真實具體的案例給我們指出了應對策略。他表示LACO-Stim在協(xié)助T細胞治療的同時，發(fā)揮腫瘤疫苗作用調(diào)動體內(nèi)固有免疫和適應免疫，從而更有效的控制腫瘤，以及CAR-T 聯(lián)合LACO-Stim有機的把CAR-T和腫瘤疫苗結(jié)合到一起，有望實現(xiàn)腫瘤治療突破，為行業(yè)提供了前瞻性指導。

美迪西生物醫(yī)藥藥代與生物分析部主任 章登吉

上海市生物工程學會理事暨細胞治療專委會秘書、美迪西藥代與生物分析部主任章登吉分享了《新型CAR-γδT細胞治療非小細胞肺癌的臨床前體內(nèi)外研究》的最新進展，指出CAR-T療法當前在實體瘤、異體、通用、可持續(xù)等方面存在局限性，闡述了異體通用CAR-T可行性的理論條件與現(xiàn)實基礎，重點介紹了復旦大學與美迪西合作致力于異體通用的新型CAR-γδT治療非小細胞肺癌的臨床前體內(nèi)外研究最新成果，引起參會同行們的濃厚興趣與關注。最后建議CRO與學術界精誠合作，可以跨越學術科研與工業(yè)科研之間的鴻溝，更快更好推動科研成果轉(zhuǎn)化。

主題二

細胞治療臨床研發(fā)與轉(zhuǎn)化應用

賽傲生物董事長 張傳宇

細胞治療專委會副主任委員、賽傲生物董事長張傳宇主持。

復旦大學附屬上海市公共衛(wèi)生臨床中心教授 劉保池

細胞治療專委會副主任委員、復旦大學附屬上海市公共衛(wèi)生臨床中心教授劉保池帶來了題為《自體骨髓細胞臨床應用研究》的精彩演講。他從自體骨髓細胞技術優(yōu)勢、應用范圍等作了細致講解，并從臨床專家的視角詳細解析了細胞治療臨床研發(fā)與轉(zhuǎn)化應用，展示了自體骨髓細胞治療在糖尿病、股骨頭壞死、膝關節(jié)損傷、腦外傷、急性腎衰、男性性功能衰退、肝硬化合并新冠肺炎、膝關節(jié)退行性變合并脂溢性脫發(fā)、美容等成功的病例，為臨床實踐研究提供了有益的案例參考。最后講述了骨髓細胞治療產(chǎn)業(yè)鏈，并希望能夠有更多的患者從自體骨髓細胞治療中獲益。

雅科生物董事長 張鴻聲

細胞治療專委會副主任委員、雅科生物董事長張鴻聲圍繞《臨床導向的CAR-T細胞治療研發(fā)與轉(zhuǎn)化》進行了分享，首先他結(jié)合時代背景分析了CAR-T技術的發(fā)展歷程，認為研究者發(fā)起的試驗是CAR-T細胞治療的驅(qū)動力，也是推動中國生物醫(yī)藥在CAR-T領域彎道超車的力量，并提出了制定細胞基因治療研發(fā)公司的兩大策略，分享了雅科生物在研發(fā)和臨床轉(zhuǎn)化的重要里程碑進展，及一系列具有突破性的研發(fā)成果，為行業(yè)發(fā)展提供有效的理論參考。

長征醫(yī)院血液科主任 杜鵑

長征醫(yī)院血液科主任杜鵑匯報了《雙靶點CAR-T研究進展》，首先介紹了多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T免疫治療，表示長征醫(yī)院血液科臨床特色為多發(fā)性骨髓瘤，講述了在CAR-T細胞治療骨髓瘤的“長征”路，對CAR-T治療骨髓瘤雙靶點開發(fā)的必要性和迫切性展開了深度剖析，并從工藝的角度分析了雙靶點CAR-T的優(yōu)缺點，最后詳解了基于FasTCAR平臺、并結(jié)合Dual CAR技術打造的核心產(chǎn)品——GC012F，為雙靶點CAR-T研究進一步做深、做實提供了參考。

主題三

基因治療與免疫治療新療法

中國遺傳學會副理事長 盧大儒

中國遺傳學會副理事長盧大儒主持。

復旦眼耳鼻喉醫(yī)院研究員 王大奇

復旦眼耳鼻喉醫(yī)院研究員王大奇分享了關于《基因治療先天性耳聾》的干貨和經(jīng)驗，指出耳聾患者占我國殘疾人口24%，感音神經(jīng)性耳聾占80%，臨床無治療藥物這一現(xiàn)狀，而基因治療策略有望根治耳聾?；诨蛑脫Q策略可糾正DFNB9小鼠模型，提出了研究設計，成為首個成功開展的遺傳性耳基因治療，臨床試驗結(jié)果顯示：AAV1-hOTOF治療后無DLT或嚴重不良事件發(fā)生；6例患兒中有5例聽力恢復，平均ABR聞值改善35-57dB；聽力恢復隨時間逐步明顯。最后提出了未來計劃，值得期待。

易慕峰生物科技有限公司合伙人 蔣正剛

易慕峰生物科技有限公司合伙人蔣正剛發(fā)表了題為《CAR-T治療實體瘤進展》的主旨演講，表示CAR-T作為一種modality已被驗證其科學性和商業(yè)可行性，實體瘤仍是巨大的未滿足需求。面對CAR-T治療實體瘤面臨的療效及成本挑戰(zhàn)，易慕峰生物提出了從藥物經(jīng)濟學角度，制定了[降本] [增效] 策略 - 創(chuàng)新CMC和創(chuàng)新技術平臺，確保藥物的安全性、有效性、可及性。最后，展示了易慕峰創(chuàng)新管線進展，其中3個項目已進入臨床階段，并發(fā)表了展望。

上海鑌鐵生物科技有限公司創(chuàng)始人 胡紅明

上海鑌鐵生物科技有限公司創(chuàng)始人胡紅明帶來精彩的主題報告為《TCR-T targeting KRAS mutations》，針對KRAS基因突變的TCR-T在治療晚期腫瘤的臨床研究，指出TCR-T產(chǎn)品是實體瘤的細胞治療解決方案，詳細闡述了鑌鐵生物早期發(fā)現(xiàn)平臺TCR篩選流程，通過檢測發(fā)現(xiàn)鑌鐵生物TCR平臺獲得的TCR無脫靶，并分享了鑌鐵生物TCR-T細胞療法的CMC、臨床前藥效、臨床研究數(shù)據(jù)等，并認為特異性和持久性是研發(fā)中的兩個關鍵性因素，給人以深刻啟迪。

未來的時代已經(jīng)到來，細胞與基因治療正在開啟一場顛覆性的變革。我們正站在一個關鍵的轉(zhuǎn)折點，能夠重新定義藥物療法，不斷拓展治療邊界。通過第二屆細胞基因治療高峰論壇的討論和交流，我們不僅深入了解了細胞與基因治療的前沿技術和研究進展，還看到了這個領域未來的巨大潛力和機遇。要實現(xiàn)這個領域的持續(xù)發(fā)展和創(chuàng)新，需要我們所有人的共同努力和合作。美迪西作為一站式生物醫(yī)藥臨床前研發(fā)服務平臺，期待與行業(yè)各界凝聚智慧與能量，集聚優(yōu)勢要素資源，共同塑造一個充滿希望和治愈力量的未來。

論壇回放鏈接：http://m.7080m.com/video/cell-therapy-meeting-2023.shtml