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新聞資訊

siRNA藥物非臨床藥效特點(diǎn)

2023-02-06
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美迪西請回答為您講解siRNA藥物在非臨床階段的藥效特點(diǎn):

綜上所述,siRNA藥物在非臨床藥效研究中具有以下主要特征:體外實(shí)驗(yàn)可觀察到對靶mRNA的顯著沉默效應(yīng);在野生型或疾病模型動(dòng)物中,靶mRNA的表達(dá)顯著降低,且相關(guān)效應(yīng)標(biāo)志物明顯改變;靶mRNA結(jié)合位點(diǎn)通常無顯著單核苷酸多態(tài)性,呈現(xiàn)保守性和單一性;代謝物對靶mRNA無沉默作用,且對靶mRNA的沉默效果較為徹底;免疫刺激反應(yīng)較少,脫靶效應(yīng)不明顯;對靶點(diǎn)的結(jié)合通常不會達(dá)到飽和等等

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