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FAQs

FAQs
IND階段,影響原料藥工藝研發(fā)速度的主要因素有哪些?
IND階段,影響原料藥工藝研發(fā)速度的主要因素有:鹽型篩選和晶型篩選的周期比較長,分析方法開發(fā)和優(yōu)化不夠深入,出現(xiàn)反復(fù)開發(fā)和優(yōu)化等。
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IND階段原料藥質(zhì)量研究流程
IND階段原料藥質(zhì)量研究流程
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IND階段原料藥工藝研發(fā)流程
IND階段原料藥工藝研發(fā)流程包括合成路線確定、工藝參數(shù)優(yōu)化、小試工藝確認(rèn)、安評批次生產(chǎn)、中試放大生產(chǎn)等。
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基因治療產(chǎn)品定義和優(yōu)勢是什么?
通過轉(zhuǎn)導(dǎo)的遺傳物質(zhì)的轉(zhuǎn)錄或翻譯而發(fā)揮作用的核酸(質(zhì)粒,RNA)表達(dá)特定基因的基因修飾微生物(病毒、細(xì)菌、真菌),離體基因修飾的人類細(xì)胞,編輯宿主基因組的產(chǎn)品等。
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什么是藥品的穩(wěn)定性
原料藥及制劑在其全部儲藏及使用期間,其物理、化學(xué)生物學(xué)和微生物學(xué)的特性在規(guī)定限度范圍內(nèi)所能保持的程度。
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有機雜質(zhì)控制限度的論證方法
有機雜質(zhì)控制限度的論證方法包括科學(xué)文獻(xiàn)和主要代謝物法、毒理研究法、對比分析法。
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siRNA藥物非臨床安全性特點
siRNA藥物非臨床安全性特點
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siRNA與反義寡核苷酸(ASO)主要區(qū)別
siRNA與反義寡核苷酸(ASO)主要區(qū)別在于化學(xué)結(jié)構(gòu)、作用機制、發(fā)揮藥效的細(xì)胞空間、藥效作用持久性是否可放大、以及安全性和毒性等方面。
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核酸藥物的分類
分為DNA藥物和RNA藥物
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核酸藥物的優(yōu)缺點?
優(yōu)勢:研發(fā)周期短,靶點篩選快;治療領(lǐng)域廣;不易產(chǎn)生耐藥性;效果持久;研發(fā)成功率高 劣勢:藥物本身無靶向性;在人體內(nèi)不穩(wěn)定,易被清除
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